第一百八十二章 個體化基因治療的曙光(第2/3頁)

患者人數眾多隻是三清選擇進行研發的三大因素之一。

其他兩項因素一個是贊助費，另一個決定性的因素則是絕症指數。

贊助費很好理解，某些富人或者其家屬也會得罕見病，他們往往會揮灑大把的金錢贊助藥企或生物技術公司進行新藥研發，竭盡全力以求自救。

而絕症指數則有兩點，一個是看這個病是否致命，二來看是否有藥可用。

目前大約不到5%的罕見病能有效進行干預或治療，121個罕見病適應症的國內獲批上市藥品有68個，其中48個已經被納入醫保，那麼這些已經有藥可用的病症，研發基因藥的優先順序顯然就沒有那麼高。

&nenkes綜合徵，雖然人數只有61名，但是患兒通常只能活上三四年，即便是服用組氨酸銅之類的緩解藥劑，也無法多活幾年。

這樣的病症，絕症指數極高，無疑具有高優先順序。

總之，三清的罕見病攻克清單上，這三個因素都是要需要考慮進去，才能在有限的研發資源上做出分配，力爭挽救更多的病人。

******

現年42歲的張磊，是一位網際網路大廠的高管，企鵝的副總裁，由於是創業元老，他早已實現了財富自由。

然而，在他剛過不惑之年不久，他發現自己成了一名漸凍症（als）患者。

患上這個病後，他的人生走上了不同的道路。

在職場上是叱吒風雲的商務精英，而患上漸凍症後，他卻成為一名孤獨失望的絕症病人。

在漸凍症面前，他的防線已經全部崩塌。

漸凍症又名肌萎縮側索硬化症，是一種罕見的運動神經元疾病，人們熟悉的霍金教授，就曾在漫長歲月中與als勇敢鬥爭。

從發現第一例漸凍症患者起已經有100多的歷史，但目前臨床上仍沒有找到發病病因和治療辦法，這是一種比癌症還可怕的疾病，一旦被確診，就相當於被判了死刑。

我國有近20萬漸凍症患者，遍地尋醫的患者有成千上萬，一旦患上漸凍症，患者的肌肉會逐漸萎縮，最終導致不能走路，呼吸困難和吞嚥困難，而大約有8成的患者在確診後的5年內就會死亡。

谷墰

如果花錢就能治療的話，張磊就完全不用為自己的生命擔心了。

可惜的是，漸凍症不論多麼有錢都沒用，根本無藥可醫。

目前國際上只有一種叫“力如太”的藥物，可延緩患者三個月的生命週期，但無法治癒漸凍症。

而醫生往往也會直白地告訴患者，確診之後，一般5年內就會死亡。

張磊瞬間絕望了。

他才結婚生子不到兩年，怎麼想都不甘心就這樣放棄。

難道有錢也不能換來身體健康嗎？

哪怕散盡家財，他也要為自己爭取一條活路。

於是，他思前想後，做了一個瘋狂的決定：建立一家公司，攻克漸凍症這一絕症。

不僅如此，他還成立‘漸愈互助之家’，給漸凍症患者交流和治療的平臺。

短短三年內，張磊在這個平臺上投入幾千萬資金，建立起全球最大的單體資料庫。

一直到三清公佈基因藥之前，這個平臺已有6條藥物線正在開發，雖然不一定能夠及時研發成功，但起碼多給了患有漸凍症的人一絲希望，在很大程度上鼓勵著他們，能讓他們更堅強地面對病情。

張磊第一時間關注到了三清的罕見病基因藥研發，出於慎重起見，他等了一段時間，直到第二款menkes基因藥也問世之後，他才終於確定下來。

三清確實有實力，也一直在不斷研發罕見病基因藥物。

他頓時激動萬分，很快聯絡了三清，願意出千萬巨資贊助漸凍症的基因藥物研發。

經過一番商談，龍圖app上正式開展了漸凍症的眾籌活動。

張磊二話不說，當即捐出第一筆資金，數額為一千萬。